美国时间8月20日，瑞士制药巨头诺华（NYSE:NVS）宣布FDA批准其Kesimpta（ofatumumab）用于治疗复发型成人多发性硬化（RMS）患者，包括临床孤立综合征、复发/缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。据悉，这是一款皮下注射处方药物，也是第一款获批可通过Sensoready自动注射笔在家自行给药的B细胞疗法。
该药的获批进一步丰富了诺华的研发管线，其多发性硬化症（MS）治疗药物再添一名新重磅成员。在Kesimpta批准上市后，诺华股价随之上扬。
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诺华股票走势（来源：谷歌）
诺华发言人在邮件中称：“Kesimpta将会定价83,美元，或将成为疾病修饰疗法中最便宜的药之一，极具竞争力的价格反映出该产品的独特价值以及会有更多患者选择该药”。
根据诺华提供的信息，Kesimpta是一种更精准的B细胞疗法，相比于罗氏已经上市的针对RMS的口服药物Aubagio（Teriflunomide），疗法更好，安全性相似，有望成为RMS患者的首选治疗方案。不过该药的获批也非一帆风顺。今年6月，FDA决定推迟3个月对该药作出裁决，原计划于今年9月给出答复。现在看来，此次获批要早于之前的声明提到的时间。
Kesimpta早在年已经被FDA批准以静脉注射方式用于治疗慢性淋巴细胞性白血病，不过需要由医疗人员给药。随后，诺华启动一项全新项目，研究Kesimpta治疗RMS的疗效。该临床开发项目耗时10年，已涉及全球多名患者。但是，这次新适应症的给药方式与之前大不相同。
此番Kesimpta获批，主要基于III期ASCLEPIOSI和II研究结果。在这两项研究中，与口服Aubagio相比，Kesimpta显著降低了年复发率（ARR，主要研究终点）和3个月确认残疾进展(CDP)等。两项研究的结果已于近日出版在了《新英格兰医学杂志》上。
“此次获批对RMS患者来说真是个好消息。在关键的临床研究中，这种突破性的治疗方法显著减少了新的脑损伤和复发，并减缓了潜在疾病的进展”，加州大学旧金山分校威尔神经科学研究所主任兼ASCLEPIOSI和II研究指导委员会联合主席斯蒂芬·豪瑟（Stephen·Hauser）教授补充说。
此前，诺华还在5月下旬补充了该疗效案例，在欧洲神经学学会虚拟会议上透露，在一项后期试验中，47％服用Kesimpta患者在一年内没有发病，而服用Aubagio的患者中只有24％没有发病。
MS领域获批药物可不少，比如说是赛诺菲的Aubagio、罗氏的Ocrevus，百时美施贵宝推出的Zeposia，以及诺华原有的Mayzent和Gilenya。
诺华并不担心竞争。该公司的美国区制药总裁维克多·布洛（Victor·Bultó）在获批前称：“尽管该赛道已经比较拥挤，但仍然存在大量未满足的临床需求。”一份诺华的调查研究显示，由于安全性或有效性问题，大约有一半的患者“对于可选择的疗法不满意”。
除了在安全性和有效性的优势外，这种突破性疗法还具有便捷性优势。该药物每月一次自行皮下注射给药，在家即可给药，无需去诊所，而它的同行们Aubagio是口服药丸，Ocrevus是静脉输液。
预计Kesimpta将于9月初在美国上市。全球监管申报也正在进行中，预计到年第二季度，将会在欧洲正式获批。
关于Kesimpta
Kesimpta是一款人源化CD20单克隆抗体，首次使用应该在专业人士的指导下进行。从临床前研究中可以看到，其通过与B淋巴细胞表面的CD20结合，能够清除血液中的B细胞，从而降低MS患者的自身免疫反应。
关于多发性硬化症
多发性硬化症（MS）是最常见的中枢神经系统自身免疫疾病，特征主要是大脑、视神经和脊髓中的髓鞘破坏和轴突损伤，诊治不及时可导致患者出现瘫痪、失明等严重残疾。主要可以分为四大类，分别是临床孤立综合征（CIS），复发缓解型（RRMS），继发进展型（SPMS）和原发进展型（PPMS）。全球大约有万患者，好发于20-40岁的中青年群体，以女性居多。据统计，全球每年约有1.8万患者死于MS。在中国，MS属于罕见病，发病率约在1.5-3.2/10万，预计约有3万多患者。
关于诺华
诺华总部位于瑞士巴塞尔，世界三大药企之一，是一家全球医药健康行业的生物制药巨头。目前，拥有,名员工。其核心业务是各种专利药、疫苗、眼睛护理和动物保健药。年，公司位居世界财富强企业位。公司一直致力于神经科学疾病创新疗法研究，包括MS、阿尔茨海默病、帕金森病、脊髓性肌萎缩症等疾病，管线丰富。神经系统疾病管线包括治疗脊髓性肌肉萎缩症的Zolgensma、复发型多发性硬化症Mayzent等。今年7月底，与基因编辑头部公司Sangamo达成近8亿美元的大单，双方合作开发三款神经发育障碍疾病疗法。